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이온화 가능한 양이온성 지질 DLin-MC3-DMA siRNA 전달을 위한 효과적인 벡터이다. DLin-MC3-DMA (MC3) 는 새로운 이온화 가능한 지질을 탐구하는 동안 Thomas Madden과 Michael Hope에 의해 발견되었습니다. 그것은 Onpattro의 핵심 구성 요소로 사용되었습니다. 2018 년 FDA가 승인 한 최초의 siRNA 약물 (Onpattro는 또한 비 바이러스 벡터를 통해 투여 된 최초의 표적 RNA 기반 유전자 요법을 표시합니다).
| Product Name | DLin-MC3-DMA |
| Chemical Name | 4-(dimethylamino)-butanoic acid, (10Z, 13Z)-1-(9Z, 12Z) -9, 12-octadecadien-1-yl-10, 13-nonadecadien-1-yl ester |
| CAS No. | 1224606-06-7 |
| NMPA CDE registration no. | / |
| USFDA DMF No. | / |
| Quality grade | Injection |
| Quality standards | Manufacturer's standard |
| Molecular Formula | C43H79NO2 |
| Applications and examples | DLin-MC3-DMA is a fully synthetic ionizable cationic lipid that is suitable for liposomal formulations of DNA,RNA, and various nucleic acid drugs. Compared to conventional cationic lipids, it significantly improves nucleic acid drug encapsulation efficiency and transfection efficiency, making it an excellent membrane material for cationic liposomes. It has been widely used in the research and clinical applications of RNA drug liposomes and is utilized in the marketed siRNA liposome product, Onpattro. |
| Product code | O02006 |
| Package sizes | 1g, 5g |
| Storage condition | The product should be stored and transported under an inert gas atmosphere, in a sealed and light-protected container at a temperature of −20 ± 5°C. It should be kept away from strong oxidizing agents. Retest every 12 months when stored properly. |
1. 낮은 독성: DLin-MC3-DMA 낮은 pH에서 양전하를 채택하고 생리적 pH에서 거의 중성 전하를 갖는 pH-반응성 이온화 가능한 지질이다. 이는 산성 조건 하에서 핵산을 캡슐화하는 지질 나노입자 (LNP) 를 형성할 때, 혈류에서 최소 양전하 밀도를 나타내어, 낮은 세포 독성을 초래한다는 것을 의미한다.
2. 고효율: DLin-MC3-DMA 형성된 LNP는 양전하를 나타내며, 리소좀 SiRNA 탈출을 촉진하여 형질 감염 효율을 높이고 대 식세포에 의한 식균 작용을 감소시킵니다.
DLin-MC3-DMA pKa가 6.44 인 무색에서 황색을 띠는 기름진 액체입니다. LNP의 기능적 활성은 사용된 양이온성 지질의 pKa 값과 상관관계가 있다. 6.2 내지 6.5 의 pKa를 갖는 DLin-MC3-DMA 형성된 LNP는 더 높은 유전자-침묵 활성을 나타낸다.
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