양이온 지질

이온화 가능한 양이온성 지질 DLin-MC3-DMA siRNA 전달을 위한 효과적인 벡터이다. DLin-MC3-DMA (MC3) 는 새로운 이온화 가능한 지질을 탐구하는 동안 Thomas Madden과 Michael Hope에 의해 발견되었습니다. 그것은 Onpattro의 핵심 구성 요소로 사용되었습니다. 2018 년 FDA가 승인 한 최초의 siRNA 약물 (Onpattro는 또한 비 바이러스 벡터를 통해 투여 된 최초의 표적 RNA 기반 유전자 요법을 표시합니다).

이온화 가능한 양이온성 아미노 지질 SM-102 핵산 (e.g., mRNA 또는 siRNA) 약물뿐만 아니라 다른 생체활성 물질이며, 전달 담체로서 지질 나노입자 (LNP) 를 갖는 mRNA 치료제 및 백신의 개발에 중요한 역할을 한다. 또한 mRNA-LNP COVID-19 백신 mRNA-1273 (Moderna) 에도 사용되었습니다.

ALC-0315 LNP-매개 mRNA 전달의 효율을 상당히 향상시키고 세포 내 엔도좀으로부터 효과적인 mRNA 탈출을 보장하여 유전자 형질감염을 향상시킬 수 있는 이온화 가능한 아미노 지질이다. 임상 RNA 치료제로 승인된 이온성 양이온성 지질로서, COVID-19 위한 mRNA 백신의 개발에 이용되어 왔다. COVID-19 대한 BNT162b 백신에서 양이온성 지질 성분으로 사용됩니다.

DC-CHOL 효과적인 스테로이드 기반 형질감염제 및 지질 제형 시약이다. 그것은 주로 콘트라스트 초음파 용 마이크로 버블을 포함한 다양한 캐리어의 준비에 사용됩니다...

DOTAP는 효과적인 양이온성 지질로, 원래 유전자 형질감염 시약으로 상용 제품에 사용되었습니다. 이는 또한 리포좀 제제에서 약제학적 부형제로서 적용될 수 있다. 그것의 주목할만한 적용은 파클리탁셀의 양이온 성 리포솜 제형 인 EndoTAG-1. DOTAP는 EndoTAG-1 양전하를 부여하여 음전하가있는 종양 내피 세포 (TECs) 에 선택적으로 부착 할 수 있습니다. 이 선택적 흡착은 건강한 혈관을 해치지 않고 종양 신생물에 대한 표적 공격을 촉진하여 종양 성장을 효과적으로 억제합니다.

DOP-DEDA 세포 내로 siRNA를 전달하기 위한 지질 나노입자 (LNP) 를 제조하는데 적합한 전하-가역성 인지질이다. SiRNA 전달을 위해 사용되는 전통적인 LNP는 이온화 또는 PEG화의 결여로 인해 생리학적 조건 하에서 응집될 수 있다. DOP-DEDA 함께 제형화된 siRNA-로딩된 LNP는 항상 이온화되어 암세포에 의한 흡수를 가능하게 하는 것으로 보고되었다.

C12-200 이온화 가능한 양이온성 지질 및 헬퍼 지질이다. 양이온 특성은 음전하를 띤 핵산 (예: mRNA) 과 효과적으로 결합하여 세포 내 핵산 전달을 촉진 할 수 있습니다. 스핀-동결에 기초한 연속 동결-건조 기술을 이용하여 동결-건조된 C12-200vmRNA LNP를 제조하는 방법이 제안되었다.